Читать «Трещина в мироздании» онлайн - страница 4

Впрочем, при лечении многих болезней CRISPR потенциально можно будет применять для редактирования и “ремонта” генов самих пациентов. Пока что мы наблюдали лишь малую часть возможностей технологии, но и то, что мы увидели в последние несколько лет, кажется головокружительным. В человеческих клетках, выращенных в лаборатории, эта новая технология редактирования генома уже была использована, чтобы исправить мутации, ответственные за муковисцидоз, серповидноклеточную анемию, некоторые формы слепоты, тяжелый комбинированный иммунодефицит и многие другие недуги. CRISPR дает ученым возможность решать такие задачи, находя и исправляя отдельные “опечатки” в молекулах, составляющих геном длиной 3,2 миллиарда “букв” ДНК, но эту же технологию можно использовать и для значительно более сложных модификаций. Исследователи поправили ошибки в ДНК, вызывающие мышечную дистрофию Дюшенна, вырезав только поврежденный участок мутировавшего гена и не затронув остальную его часть. В случае гемофилии А биологи применили CRISPR, чтобы точно переставить более полумиллиона “букв” ДНК, которые в геномах больных инвертированы – то есть расположены в порядке, обратном нормальному. CRISPR можно использовать даже для лечения ВИЧ-инфекции и СПИДа – либо путем вырезания ДНК вируса из инфицированных клеток пациента, либо путем редактирования ДНК самого пациента таким образом, чтобы его клетки невозможно было заразить ВИЧ.

Список потенциальных терапевтических применений редактирования генома можно продолжать бесконечно. Поскольку CRISPR обеспечивает точное и сравнительно простое редактирование ДНК, он превратил все генетические заболевания – по крайней мере, те из них, для которых известны вызывающие их мутации, – в потенциально излечимые. Медики уже начали бороться с некоторыми видами рака с помощью усовершенствованных иммунных клеток, чьи геномы “усилены” отредактированными генами, помогающими клеткам-хозяевам отлавливать раковые клетки. Хотя пройдет еще немало времени, прежде чем основанные на CRISPR варианты терапии станут общедоступны для пациентов, их потенциал четко виден уже сейчас. Редактирование генома дает надежду на то, что у нас появятся новые методы лечения, меняющие жизнь пациента, а в ряде случаев способные даже спасти ее.

Существуют и другие перспективы применения технологии CRISPR: ее можно использовать не только для лечения заболеваний, но и для их профилактики в будущих поколениях. Метод CRISPR настолько прост и эффективен, что ученые смогут использовать его для модификации человеческих клеток зародышевого пути – потока генетической информации, соединяющего одно поколение с другим. И, несомненно, эта технология – когда-нибудь, где-нибудь – будет использована для наследуемых изменений генома нашего вида, и это навсегда изменит генетическую картину человечества.