Читать «Гены и судьбы» онлайн - страница 129

Предпосылок же для использования генной терапии с середины 70-х годов накапливалось все больше и больше. Это и получение изолированных генов, и включение их в геном человека, и успешная гибридизация клеток, и направленный химический мутагенез. Принципиальная схема этиологического лечения пока ориентирована на болезни, вызванные мутацией в одном гене и сопровождающиеся отсутствием продукта деятельности гена.

Требования к генной терапии довольно серьезные. Если вводить генетический материал в организм, то надо быть уверенным, что он достигнет нужных клеток. Бóльшая часть материала ведь будет разрушена химически в крови или иммунной системой как чужеродный материал. Любое включение новых генов в клетки будет случайным. Даже и зародышевые клетки могут воспринять вводимый генетический материал. Современная генная терапия должна добиваться того, чтобы встройка здорового гена в генотип организма имела место вне тела. Для этого надо извлечь соответствующие клетки из организма, обработать их в лаборатории и вернуть обратно пациенту. Пока таким образом можно манипулировать только с двумя типами клеток: с клетками костного мозга и кожи.

Вот какие ограничения и требования крайней осторожности существуют при отборе болезней для проведения генной терапии — ее можно осуществить, если:

1) болезнь угрожает жизни и неизлечима без генной терапии;

2) пораженные болезнью орган, ткань и клетки идентифицированы;

3) нормальный аллель дефектного гена изолирован и клонирован;

4) нормальный ген может быть введен в существенную часть клеток из пораженной ткани, или введение гена доступно в такую ткань-мишень, как костный мозг; при этом введение гена будет изменять болезненный процесс в пораженной ткани;

5) введенный ген будет функционировать адекватно, то есть будет прямая продукция достаточного количества нормального белка;

6) генно-инженерные методики приемлемы для уточнения безопасности процедуры.

Генная терапия через соматические клетки — это пока единственный метод, приемлемый для применения на человеке. Включение одиночного гена в соматические клетки индивида с угрожающей жизни наследственной болезнью определяется единственной целью — исключить клинические последствия болезни. Включенный в клетки ген не передается в будущие поколения. В этом виде терапии не возникает этических проблем об экспериментировании с человеческим эмбрионом и отдаленными эффектами изменения генетического баланса популяции. Все вопросы безопасности решаются так же, как и при применении новых лекарств.

Наряду с генной терапией тяжелых болезней может быть поставлен вопрос о генетической инженерии, улучшающей состояние больного. Цель этого — не лечение болезней, а коррекция специфических характеристик в желаемом направлении. Например, речь может идти о включении гормона роста для повышения роста индивида. Риск такой процедуры может быть значительным. Ученые знают очень мало о комплексных обратных механизмах, которые контролируют существенные биохимические реакции в теле. Дисбаланс, вызванный искусственным увеличением количества генного продукта, может иметь непредсказуемые эффекты. А в то же время тот же самый эффект повышения роста может быть достигнут путем введения гормона роста как такового. Медицинские вопросы при введении гормона ясны, и к тому же есть условия контроля. В случае необходимости можно остановить введение препарата. Введенный же дополнительно ген возвратить уже невозможно.